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Malattia di Gaucher: disponibilità in Italia di Velaglucerasi per sopperire alle limitate scorte di Imiglucerasi

A causa della limitata disponibilità sul mercato della specialità medicinale Cerezyme ( Imiglucerasi ) prodotta da Genzyme, con conseguente contingentamento dei quantitativi di farmaco disponibili, l’AIFA ha concesso a Shire Human Genetic Therapies una temporanea autorizzazione all’importazione in Italia di...(Leggi)

Potenziale contaminazione dei prodotti Genzyme: Cerezyme, Fabrazyme, Myozyme, Aldurazyme, e Thyrogen

L’FDA ( Food and Drug Administration ) ha informato i medici riguardo alla possibile contaminazione di diversi prodotti di Genzyme Corporation, che trovano impiego nel trattamento di alcune malattie rare.Si ritiene che le particelle estranee siano presenti in meno dell’1%...(Leggi)

Decorso clinico della malattia di Gaucher non-trattata nell’arco di 10 anni: manifestazioni ematologiche e scheletriche

La malattia di Gaucher è un disordine da accumulo lisosomiale, caratterizzato da anemia e trombocitopenia, epatosplenomegalia e coinvolgimento scheletrico.Il trattamento della malattia di Gaucher è migliorato con l’introduzione della terapia di sostituzione enzimatica.Tuttavia la risposta ossea alla terapia di sostituzione...(Leggi)

Zavesca nel trattamento della malattia di Gaucher di tipo 1 e della malattia di Niemann-Pick di tipo C

Zavesca, un medicinale contenente il principio attivo Miglustat, disponibile in capsule da 100 mg, trova indicazione nel trattamento di due rare malattie ereditarie che influiscono sul modo in cui l’organismo metabolizza i grassi.
Entrambe le malattie provocano un accumulo nell’organismo di...(Leggi)

Malattia di Gaucher: aggiornate le raccomandazioni per Cerezyme

L’EMEA ( European Medicines Agency ) ha aggiornato le raccomandazioni del giugno 2009 per definire le priorità nel trattamento dei pazienti in terapia con Cerezyme ( Imiglucerasi ) e Fabrazyme ( Agalsidasi beta ) durante il periodo di carenza di...(Leggi)

Carenza delle scorte di Cerezyme, un farmaco per il trattamento della malattia di Gaucher: la situazione è più grave di quanto annunciato

L’EMEA ( European Medicines Agency ) è stata informata da Genzyme, il titolare dell’autorizzazione all’immissione in commercio di Cerezyme ( Imiglucerasi ), che la ridotta disponibilità del medicinale è più grave di quanto precedentemente stimato.
Il Comitato per i Medicinali per...(Leggi)

Risultati positivi per Velaglucerasi alfa nella malattia di Gaucher di tipo 1

Shire ha presentato i risultati del primo di tre studi di fase III che hanno riguardato Velaglucerasi alfa, la terapia di sostituzione enzimatica, in sviluppo, per il trattamento della malattia di Gaucher di tipo 1.Il primo studio di fase III...(Leggi)

EMEA: priorità di accesso a Cerezyme e Fabrazyme per i pazienti con maggiore necessità di trattamento

Il Comitato per i prodotti medicinali per uso umano ( CHMP ) dell’EMEA ( European Medicines Agency ) ha raccomandato che i pazienti con maggiore necessità del trattamento abbiano la priorità di accesso alle terapie con Cerezyme ( Imiglucerasi )...(Leggi)

Trapianto di cellule staminali nella malattia di Gaucher

La malattia di Gaucher è il più comune disordine di accumulo lisosomiale, causato da una deficienza dell’enzima glucocerebrosidasi.L’attuale trattamento della malattia di Gaucher si basa su 3 opzioni: terapia di sostituzione enzimatica, terapia di riduzione del substrato e trapianto di...(Leggi)

Lo spettro delle manifestazioni parkinsoniane associate a mutazioni nel gene della glucocerebrosidasi

Le mutazioni nel gene della glucocerebrosidasi ( GBA ) sono alla base della malattia di Gaucher e possono essere associate a fenotipo caratterizzato da progressivo deterioramento neurologico e di parkinsonismo ad insorgenza nell’età adulta.Ricercatori dei National Institutes of Health a...(Leggi)

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